来源：转载医药经济报 | 发表时间：2024-08-21
8月7日，国家医保局对 2024 年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的药品及相关信息进行了公示。经审核，440个药品通过初步形式审查。与2023年相比，申报药品数量有所增加[1]。接下来，这一轮医保药品目录调整将进入专家评审、谈判竞价等备受业界关注的环节。
自 2018 年成立以来，国家医保局已经连续 6 年开展医保药品目录动态调整，累计744 种药品新增进入目录范围[2]。将调整周期从最长 8 年缩至 1 年，将目录准入方式由专家遴选制改为企业申报制，不断调整完善谈判药品续约规则，医保部门作为最大的战略购买方和价值购买方，以实际行动有力地支持了医药创新。
随着越来越多的国产创新药获批上市，我国创新药领域正迎来全新的发展形势，创新药的价格愈发受到关注。通过多维度综合研判药品价值，根据患者临床获益确定谈判底价，适当控制续约降幅稳定新药预期，都是医保部门给予创新药的政策倾斜。借鉴国际做法，在医保药品目录调整常态化推进之下，针对高临床价值的创新药尤其是 First-in-class 产品，部分规则有望继续得到优化。
医保准入支持“真创新”
以患者获益确定价格水平
伴随适应新药准入的医保药品目录动态调整机制的建立，新药从获批上市到纳入目录获得报销的时间，已从原来的5年左右降至1年多。据统计，80%以上的创新药能在上市后2年内进入医保药品目录[3]。这些创新药不少是由本土创新药企自主开发，其中甚至包括具有高临床价值的First-in-class产品，例如阿斯利康与和黄医药开发的MET抑制剂赛沃替尼、荣昌生物的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白药物泰它西普等。
对此，医保部门也在评审评价机制上不断加以完善。上海市卫生和健康发展研究中心卫生技术评估研究部主任王海银表示，近年来国家医保局对 First-in-class 产品相当重视，在安全性、有效性、创新性、经济性和公平性5个维度综合评分基础上，2023 年在医保评审时还会基于临床价值将创新药分成4个类别。“第一是突破性疗法，第二是改进型或改良型的，第三是疗效相当的，第四是疗效不及的。”
每年的医保药品目录调整，医保部门都会组织药物经济学、医保管理等专家，从药品成本效果、预算影响、医保基金负担等角度开展科学测算，形成医保基金能够承担的最高价， 即谈判底价，作为谈判专家开展谈判的依据和底线。其中，药品的临床价值是专家们进行成 本效果分析等药物经济学测算的重要基础。
坚持“价值购买”，紧紧围绕药品给患者带来的受益确定价格水平，使新准入药品的性价比显著提高，这是医保部门在谈判准入过程中所秉持的重要基本原则。而 First-in-class 产品作为使用全新的、独特的作用机制来治疗某种疾病的药物，在临床价值方面确实展现出了显著的优势，能够给患者带来较高的获益，医保部门也在价格上给予了这类产品一定的鼓励。
王海银介绍，以国内首个 MET 抑制剂为例，该国产1.1 类创新药针对的是肺癌 MET 外显子 14 跳跃突变靶点，在国内首个获批上市意味着药企对其研发投入之大。“为鼓励行业创新，在首年谈判准入时，医保部门综合权衡了各个维度的结果，包括其他罕见靶点肿瘤药物的全球价格体系、药物的经济性、医保基金的可承受能力等给予了支付标准。”
为进一步体现对“真创新 ”的支持， 医保部门去年在调整完善《谈判药品续约规则》中增加了对于按照现行注册管理办法批准的1 类化药、1类治疗用生物制剂，1类和3类中成药，在续约触发降价机制时，可以申请以重新谈判的方式续约，医保部门将组织专家按程序进行测算，谈判续约的降幅可不必高于简易续约规定的降幅。
王海银坦言，药监部门推动的药审改革让药品注册环节发生了较大变化，国内获批的 1.1 类新药也意味着是全球首个上市的创新药。“在评审规则中，医保部门针对申请中美双报或同步上市的创新药， 对其全球价格体系给予了更多的保护。一方面，考虑创新药未来的出海情况，医保部门会在支付标准测算上尽力争取；另一方面通过价格保密，不主动公布药品实际价格，保证创新药在国际市场上能够有一定的价格空间。”
吸收借鉴国际先进经验
续约规则有望继续优化
经历了跟随式模仿和改进式创新，我国生物医药行业当前正在加速迈向源头创新。Nature Reviews Drug Discovery近期发表的一篇文章对近年来的中国创新药研发趋势进行了分析，据统计，截至2024年1月1 日，中国药企在研的创新产品数量增至4391个，较2021年7月的2251个增加了近一倍。其中，First-in-class产品更是从418个猛增至836个，增长率达100%[4]。
国内 First-in-class 产品在研管线“狂飙”现象背后，反映了这样一个行业现实，那就是聚焦具备高临床价值的治疗靶点，国内外药企跟进开发的节奏越来越快。这也意味着，部分创新药在两年医保协议期满后的首次续约时，可能会面临不同的市场环境，需要与更多的同类药物进行竞争。
在医保部门制定的现有简易续约规则中，上述情况属于市场环境发生了重大变化。王海银分析指出，在以保障患者利益为核心的医保体系中，如果一款创新药失去了市场经济学中的稀缺性，拥有了可替代关系，医保部门不会继续保护该药品的高价格。“因为在市场环境下，同类药物的竞争会促使药品的价格下降，这是客观规律。在这种情况下，医保部门会把这些药品拉出来重新谈判。”
但王海银也提醒，如果相较于同类药物甚至是同靶点药物，一款 First-in-class 产品如果能够给患者带来更高的临床获益，此时医保部门还是可以让该创新药拥有一定的溢价空间， 会愿意以更高的价格进行价值购买。“药品的价值估值是其稀缺性带来的，这样的创新药还是存在机会成本的。因为患者用其他药物可能效果更差，可能会给医保基金带来损失，所以医保部门才会愿意溢价满足患者需求。”
如果药企认为旗下创新药的临床疗效不俗，王海银也鼓励其尽量多开展真实世界研究。 “在续约时，企业可以提交真实世界研究的证据，如果能够证明这款创新药在同类药物中仍具经济性，同时也为医保基金节约了费用，那么在现有跟量挂钩的梯度降价规则基础上，是否可以实施降价豁免或减免政策，以支持First-in-class 产品创新和供应，这是我们近来一直研究的课题，就规则方面的优化也给医保部门提交了相关建议。”
在业内看来，真实世界证据作为重要的政策工具，可以更好地帮助实现医保价值购买，对推动医保高质量发展具有重大意义。虽然已有借助真实世界数据对医保续约产品再评价及产品医保准入评估的先例，但始终缺乏系统明确的政策依据与行业共识。因此，借鉴澳大利亚、英国等国际经验，加强真实世界研究，强化质量控制，将助力First-in-class 药品的续约管理。
另一方面，针对目前仅有两年的医保续约周期，王海银也呼吁应该适当加以延长。“因为创新药尤其是 First-in-class 产品的进院落地可能还是需要一定的时间，两年的续约周期对这些产品而言确实有点短暂。事实上，医保部门也正在探索建立创新药全生命周期的价格管理机制。在专利期内或是生命周期前端，即谈判准入8年内、转常规目录身份前，医保部门是保护创新药价格的，提出了降幅减半等举措。是否可以适当延长续约周期，让创新药拥有更多的时间进行推广和应用，这也是医保部门未来应该考量的。”
业界普遍认为，在医药产业转型升级的语境下，医保部门鼓励创新药准入的导向将会愈发突出。王海银强调，药品的各种情形相当复杂，医保部门组织的专家组会对每一个创新药进行反复的研究和测算，给予其相对合理的价格体系。“在谈判前，医保部门都会召开与企业的面对面会议，让企业有机会反映相关问题，同时也委托国家层面的高端智库或高校来继续研究规则上的优化。因此，每年的规则都在更新，且对创新药是愈加有利的。”
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