绿叶制药子公司开发核酸治疗1类新药；默沙东引进同润生物CD3/CD19双抗；安进与阿斯利康合作开发COPD疗法
来源：转载医药经济报 | 发表时间：2024-08-13
8月12日，CDE官网公示，南京吉迈生物技术有限公司申报的1类新药LY01620获批临床，拟开发治疗HPV16相关的子宫颈高级别鳞状上皮内病变。公开资料显示，吉迈生物是绿叶生命科学集团旗下专注于核酸治疗药物开发的子公司。根据CDE官网查询，本次为该公司首个产品获批IND。吉迈生物是绿叶生命科学集团旗下子公司，专注于开发针对癌症和严重传染病的基因药物，其中包括mRNA和寡核苷酸。该公司成立于2020年7月，拥有RNA（疫苗）药物开发与LNP递送技术平台，为解决传染性疾病、遗传性疾病、难治性肿瘤等提供更先进、更有效的临床治疗手段。2021年6月，吉迈生物在美国化学学会（ACS）2021年春季会议上发布了一项临床前研究。该研究展示了全新三触角型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）的新合成技术，以及GalNAc-反义寡核苷酸缀合物在小鼠体内的递送和疗效评价。结果显示，该新型三触角型GalNAc耦联ApoB反义gapmer，经皮下注射后，小鼠血浆中ApoB蛋白的表达显著下降。并且新型GalNAc敲除效率和作用持续时间与目前临床试验中使用的标准三触角型GalNAc相似或更有优势。研究人员认为，吉迈生物自主合成的新型GalNAc更便捷、可负担性更高。与传统GalNAc相比，新型GalNAc在啮齿动物肝脏递送方面有类似的效果，可用于临床开发ASO、siRNA和其他治疗肝脏疾病的核酸药物。此外，吉迈生物还正在扩大腺相关病毒（AAV）载体对战略性选择的细胞靶点的使用，包括视网膜、肝脏和中枢神经系统。吉迈生物还正在积极推进基于寡核苷酸的TLR9激动剂的开发，用于免疫肿瘤学应用。发表于2021年美国癌症研究协会（AACR）年会上的临床前研究结果显示，与单药TLR9激动剂相比，吉迈生物自主研发的水凝胶封装TLR9激动剂可显著提高抗肿瘤疗效，同时展示出与TLR9激动剂相似的肿瘤生长抑制作用。8月9日，默沙东宣布，已经与同润生物达成最终协议，将通过子公司收购同润生物用于治疗B细胞相关疾病的新型双特异性抗体CN201，获得CN201全球权利。根据协议条款，默沙东将支付7亿美元现金首付款，以及基于CN201的开发和获批相关进展支付最高6亿美元的里程金。CN201是一种新型靶向CD3/CD19的双抗，旨在介导T细胞活化清除B肿瘤细胞。目前，该产品用于治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的临床研究正处于I期阶段，用于治疗和复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的临床研究正处于Ib/II期阶段。此前初步临床数据显示，CN201在复发或难治性B细胞血液系统恶性肿瘤患者中具有良好的治疗前景。根据新闻稿，默沙东计划进一步评估CN201用于B细胞恶性肿瘤的潜力，同时也将拓展该产品在自身免疫性疾病中的治疗潜力。安进与阿斯利康合作开发COPD疗法，获FDA突破性疗法认定
近日，安进在2024年第二季度财报中表示，其与阿斯利康合作开发的“first-in-class”单抗Tezspire（tezepelumab）获得FDA授予的突破性疗法认定，作为附加维持疗法，治疗中度至极重度慢性阻塞性肺病（COPD）患者，这些患者具有嗜酸性粒细胞表型。两家公司正在计划在COPD患者中启动3期临床试验。此次FDA授予tezepelumab突破性疗法认定是基于2a期临床试验COURSE的结果，此前公布的数据显示，该药物能够降低中度或重度COPD恶化的发生率。具体数据为：在第52周时，与安慰剂相比，tezepelumab治疗使中度或重度COPD急性发作的年发生率数值降低了17%，但统计学上并不显著。然而重要的是，这项概念验证研究显示，在血液嗜酸性粒细胞计数（BEC）≥150细胞/µL的患者中，tezepelumab与安慰剂相比，中度或重度COPD恶化发生率在数值上减少了37%。研究显示，约65%的COPD患者BEC≥150细胞/μL。在BEC≥300细胞/μL的患者中，tezepelumab导致中度或重度COPD恶化的发生率在数值上减少了46%。Tezepelumab是一款“first-in-class”人源性、靶向抗胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的单克隆抗体。TSLP是位于许多炎症级联反应顶端的上皮细胞因子，能引发对过敏性、嗜酸性和其他类型气道炎症的过度免疫反应。Tezepelumab在2021年12月获美国FDA批准作为附加维持疗法，治疗12岁以上儿童和成人严重哮喘患者。除了重度哮喘，tezepelumab还正被开发用以治疗其他潜在适应症，包括慢性阻塞性肺病、伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎、慢性自发性荨麻疹和嗜酸性食管炎。
